治疗红斑狼疮新方法脐带间充质干细胞
2月6日,周星驰影视剧金牌女配角鲁芬患皮肌炎离世,熟悉周星驰系列电影的广大影迷们都会记得她——《九品芝麻官》里的“烈火奶奶”,剧中,她和石榴姐的吵架桥段堪称经典。据港媒报道,早在新年期间,鲁芬就因出现严重的免疫系统问题入院治疗,最终,她因皮肌炎致肺部衰竭而永远离开我们。
皮肌炎,其实是一种免疫系统疾病,它和红斑狼疮、硬皮病等都属于结缔组织病,甚至可能同时罹患两种。比起皮肌炎,红斑狼疮这个吓人的病名更有名气。
在上世纪末一部火爆网络的小说《第一次亲密接触》中,女主人公“轻舞飞扬”因罹患系统性红斑狼疮而离世;由著名导演赵宝刚导演的电视剧《别了,温哥华》中,李小冉扮演的杨夕也因罹患红斑狼疮,而悄悄离开自己的爱人,从加拿大回到中国,计划“自生自灭”……
那么这个拥有可怕名字的病到底是一种什么样的疾病呢?它是不是就是绝症?患了红斑狼疮还有没有治疗的可能性呢?
系统性红斑狼疮(SLE),是一种以多系统或器官病变和血清中出现多种自身抗体为特征的自身免疫性疾病,多数患者会面部出现蝶形红斑,因此得名。患病者多为18岁至40岁之间正值青春期、育龄期的女性,除了皮肤损害,还会累及关节、肌肉、肾脏、心脏、肺部、血液、神经等多系统和器官。目前红斑狼疮尚无法根治,病情往往迁延反复,一旦发病就意味着影响一生。
系统性红斑狼疮的希望
目前临床治疗主要采用类固醇激素及免疫抑制剂等常规免疫抑制治疗,但副作用明显,而且对部分患者没有效果。近年来,国内外多家研究机构、医院都在致力于红斑狼疮的治疗研究。
研究表明,间充质干细胞移植对难治性系统性红斑狼疮有较好的治疗效果。年,国内干细胞企业博雅干细胞与医院、医院运用间充质干细胞移植治疗系统性红斑狼疮,研究项目获得了当年江苏省科技进步一等奖。
异体间充质干细胞治疗重度难治性系统性红斑狼疮患者的长期随访研究
ClinicalTrials.gov:NCT和NCT
医院对81名接受异体骨髓/脐带间充质干细胞静脉输注治疗的重度难治性系统性红斑狼疮(SLE)患者进行了平均长达5年的随访研究。该项研究成果已在国际期刊《STEMCELLREPORTS》上刊登。
在最初1年的随访研究中,这些患者接受间充质干细胞治疗后的总有效率高达60%,其中32.5%的患者病情得到完全缓解。
本次长期随访研究结果显示,接受干细胞治疗的患者5年总生存率高达84%,总有效率34%,其中27%的患者病情得到完全缓解。随访期间,所有患者的SLE疾病活动指数评分、血清白蛋白、补体C3、外周血白细胞、尿蛋白水平等一系列指标得到持续改善。
间充质干细胞治疗(MSCT)不仅提高了患者的长期疾病缓解率,还大大降低了重度SLE患者的疾病复发率和死亡率。研究者表示,HSCT移植治疗重度SLE的最大挑战就是疾病的高复发率(56%±11%)和高移植相关死亡率(15%±7%)。间充质干细胞治疗重度SLE后疾病复发率可降低至24%,患者的5年生存率提高至84%。
重度难治性
系统性红斑狼疮
系统性红斑狼疮(systemiclupuserythematosus,SLE)是一种慢性炎症性自身免疫型疾病,伴随着多系统和多器官损伤并表现出多种临床表型,可累及到皮肤、骨、浆膜、心脏、肾脏和中枢神经系统等。
糖皮质激素及免疫抑制剂是目前SLE的常规治疗手段,但超过1/3的患者病情反复发作,并对药物治疗产生耐受性,造成了患者的高发病率和致死率。
研究背景
目前有研究报道,自体造血干细胞移植治疗SLE取得了一定的疗效,但由于存在费用昂贵、风险高、严重的术后并发症、高复发率(56%±11%)和高移植相关死亡率(15%±7%)等因素,因而在临床上较难广泛推广。
近年来国内外大量研究证实,间充质干细胞具有较强的免疫调控作用和组织修复能力,且间充质干细胞具有低免疫原性,不需要经过配型即可异体使用,已成为临床治疗SLE的首选。
在这项研究的81名患者中,有22名患者第一次细胞治疗使用的为异体骨髓间充质干细胞。其中4例患者因病情复发,在第二次接受了脐带间充质干细胞治疗。另有2名患者在第一次治疗后又接受了2次脐带间充质干细胞输注,有1名患者在第一次治疗后又接受了3次脐带间充质干细胞输注。
81名患者中的其余59人,所有疗程的治疗都选用脐带间充质干细胞,其中7例接受了二次细胞输注,1例接受3次细胞输注,1例接受了4次细胞输注。静脉输注细胞量:1×个/Kg。
治疗结果
5随访结果显示,81例患者的5年总生存率为84%,总有效率34%,其中27%的患者病情得到完全缓解。
A:总生存率B:临床完全缓解率
随访期间,患者的SLE疾病活动指数评分、血清白蛋白、补体C3、外周血白细胞、尿蛋白水平等一系列指标得到持续改善。
据研究者报道,在81例患者中,有1人在治疗前出现继发性Sj?gren综合征和间质性肺病,在接受脐带间充质干细胞治疗后其间质性肺炎得到显著改善;
一名患者在治疗前患有药物诱发的Stevens-Johnson综合征,在脐带间充质干细胞治疗皮肤溃疡完全愈合;
一名患者在治疗前患有严重的蛋白丢失性肠病,在接受脐带间充质干细胞治疗后病情明显缓解。
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